B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스주' 허가 > 경제

1. B형 혈우병 환자를 위한 희귀의약품 '헴제닉스주'가 허가됨.
2. 헴제닉스주는 혈액 응고 제9인자 결핍에 따른 중증 B형 혈우병에 사용됨.
3. 이 치료제는 기존 치료와 달리 한 번 투여로 장기적인 치료를 목적으로 함.
4. 식약처는 헴제닉스주를 과학적으로 심사·평가하고 신속 처리 대상으로 지정.

[설명]
식품의약품안전처가 B형 혈우병 환자를 위한 유전자 치료제인 '헴제닉스주'를 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품으로 허가했습니다. 이 치료제는 중등증·중증 B형 혈우병 환자에게 사용되며, 한 번 투여로 장기적인 치료 효과를 기대할 수 있습니다. 식약처는 치료제의 품질, 안전성, 효과성 등을 과학적으로 심사하여 승인했으며, 빠른 도입을 위해 노력하고 있습니다. 헴제닉스주는 투여 이후 15년간 이상 사례를 장기적으로 추적조사하는 의약품입니다.

[용어 해설]
1. B형 혈우병: 혈액 응고 제9인자 결핍으로 인해 발생하는 선천성 유전질환이며, 출혈 가능성이 증가하는 질병.
2. 헴제닉스주: 혈액 응고 제9인자 결핍에 대한 치료를 목적으로 사용되는 유전자 치료제.

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