산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A' 미국·한국·일본 다국가 임상 진행 예정 > 경제

1. GC녹십자와 노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A' 임상 1상 계획서 미국 FDA 승인
2. GC1130A의 다국가 글로벌 임상 연내 한국·미국·일본에서 개시 예정
3. 산필리포증후군 A형은 희귀 질환으로 뇌 손상이 중증, 15세 전후에 사망할 수 있는 질환

[설명]
GC녹십자와 노벨파마가 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'의 임상 1상 계획서가 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인을 받았습니다. 이에 따라 GC1130A의 안전성과 효과를 평가하기 위해 연내 미국과 한국, 일본 등에서 다국가 글로벌 임상이 개시될 예정입니다. 산필리포증후군 A형은 희귀한 유전질환이며, 뇌 손상이 심각하여 환자들의 생존 기대 연령이 15세 전후로 제한된 질환입니다. 이번 치료제는 효능과 안전성 확인을 마쳐 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다.

[용어 해설]
- 산필리포증후군 A형: 유전자 결함으로 인해 헤파란 황산염이 쌓이는 질환으로, 중증의 뇌 손상을 유발할 수 있음.
- 임상 1상: 새로운 의약품이 인간을 대상으로 처음 테스트되는 단계를 의미.
- 글로벌 임상: 여러 국가에서 동시에 의약품의 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험.

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