희귀난치성 질환 HSP에 대한 유전자치료제 효능 검증, 쥐 모델에서 호전 > 과학

1. 유전자치료제 효능 검증
한국 연구팀이 유전성 하지마비 질환인 HSP에 대한 유전자치료제를 쥐 모델에서 효능을 검증했다.

2. 보행능력 개선
유전자치료제 투여 후 쥐의 보행능력이 개선되었고 하지강직도 감소했다.

3. 새로운 희망
유전성 하지마비 환자들에게 희망을 줄 수 있는 유전자치료제의 개발로 새로운 치료 방법이 제시되었다.

4. 추가 적응증 발굴 예정
연구팀은 상업화 가능성을 높이기 위해 추가 적응증을 발굴하는 계획이 있다.

[용어 해설]
1) 희귀난치성 질환: 적은 수의 사람에게 나타나며 치료가 어렵거나 없는 질환.
2) 유전자치료제: 유전적인 질환을 개선하거나 치료하기 위해 유전자를 조작하여 사용하는 치료 방법.

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