유전성 하지강직성 대마비(HSP) 치료에 새로운 유전자치료제 개발 > 과학

1. 국내 연구진, 유전성 하지강직성 대마비(HSP)의 발병기전을 규명하고 유전자치료제 후보물질을 검증하는데 성공했다.
2. 유전자치료제는 비정상 유전자를 정상 유전자로 바꾸어 유전적 결함을 치료하는 의약품이며, HSP 치료에도 효능이 검증되었다.
3. 연구 결과는 국제학술지인 'Journal of Experimental Medicine'에 발표되었으며, HSP에 대한 새로운 치료 기회를 제시하고 있다.

[용어해설]
1) 유전성 하지강직성 대마비(HSP): 다리의 근육이 뻣뻣해지고 약해지는 유전성 신경계 질환.
2) 의약품: 질병을 치료하거나 예방하기 위해 사용되는 약물.
3) 미토콘드리아 연결 소포체 막(MAM): 미토콘드리아와 소포체가 연결되어 있는 부분으로, 신호전달이 이루어지는 통로이다.

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